澳大利亚的一所大学组建了一支跨学科的 “梦之队”,以解决威胁生物医学研究中最令人羡慕的前沿领域之一的平凡供应问题。

莫纳什大学在生物信息学、化学、结构生物学和X射线晶体学等不同领域的实验室负责人已经联合起来,寻找大量合成核糖核酸(或RNA)的新方法。

这项研究旨在满足全世界对一种被认为没有什么医疗价值的原材料的需求,直到宾夕法尼亚大学生物化学家Katalin Karikó发现如何规避人类免疫系统对注射的RNA的排斥。

她的工作产生了一个强有力的概念证明,当时Moderna和BioNTech这两家支持她的实验室的公司在创纪录的时间内开发了疫苗,成为世界上抵御Covid-19的先锋。

世界各地的研究人员现在正争先恐后地利用RNA在医学、农业和生物感应方面的非凡潜力。正在开发的疫苗针对的疾病包括流感、疟疾、寨卡、狂犬病、丙型肝炎、疱疹、登革热、艾滋病和癌症。

RNA疗法已经被用于预防或治疗各种形式的肌肉萎缩症和降低胆固醇,并有希望将其扩展到哮喘、囊性纤维化和慢性阻塞性肺病。

其他潜在的应用包括通过延长染色体上的保护帽来延缓衰老过程,以及部署个性化疗法来对抗罕见的遗传疾病或阻止肿瘤的复制。在农业方面,RNA可用于动物疫苗,并作为植物基因改造的替代方案。

澳大利亚已经加入了为RNA研究和开发提供资金的全球竞赛。5月,联邦政府宣布了一项 “市场方针”,邀请公司与堪培拉合作,在澳大利亚发展疫苗制造能力。

维多利亚州政府为mRNA维多利亚州拨出了5000万澳元(2700万英镑)的专款,这是一个负责建立该州制造能力的新机构。它已经向莫纳什大学和多尔蒂研究所拨款500万澳元,用于生产第二代Covid-19疫苗的批次,用于临床试验。

新南威尔士州政府正在支持一个1500万澳元的RNA生产和研究网络,而新南威尔士大学悉尼分校已经承诺为其自己的RNA研究所提供2500万澳元。澳大利亚生物技术巨头CSL正通过其子公司Seqirus专注于基于RNA的流感疫苗。

但是莫纳什大学的RNA研究负责人Traude Beilharz警告说,缺少一个 “基础层 “将阻碍进展。她说,世界已经被RNA疫苗的意外成功所误导,并且缺乏以工业规模制造RNA的能力。

Beilharz博士说,用于生产实验室数量的试管技术三十年来没有改变。”要制造出足够注射一个人的东西,更不用说整个人口了,它的效率低得惊人。这个基本部分需要跟上。”

她的小组计划利用计算挖掘来确定新的RNA生产酶,并利用合成生物学将它们作为微观生物工厂。”她说:”我们把那些通常不在一起工作的人召集起来,问……我们如何能够支持世界对新酶和改性核苷酸的这种蓬勃发展的需求。”大自然已经解决了这个问题。

Beilharz博士警告说,资金盲点可能会阻碍 “目前最重要的工作”,RNA生产酶的开发被认为太 “不性感 “而无法赢得有竞争力的资金竞标。她还提醒不要只关注信使RNA,许多其他形式的RNA–包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和其他非编码RNA–都蕴藏着非凡的治疗潜力。